11月16日，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布基因编辑疗法产品CASGEVY™（Exagaglogene autotemcel）获英国药品监管机构MHRA有条件批准上市，用于治疗治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β-地中海贫血（TDT），是全球首款获批上市的CRISPR基因编辑药物。
镰刀状细胞贫血病和β-地中海贫血症
镰刀状细胞贫血病和β-地中海贫血症（TDT）均属于一种遗传性血液疾病，其致病机理类似，都是β亚基突变导致的单基因遗传性疾病。胎儿血红蛋白（HbF）是携带氧气的血红蛋白，在胎儿发育期间天然存在，出生后转变为成人形式的血红蛋白。BCL11A是一种转录因子，可抑制红系细胞中的γ-珠蛋白和HbF表达。因此，靶向抑制BCL11A在理论上可以重新激活γ-珠蛋白表达，从而治疗地中海贫血症和镰状细胞病。
CASGEVY™疗法
CASGEVY™是一款自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法。旨在利用CRISPR/Cas9在体外编辑患者自身的造血干细胞，靶向BCL11A红细胞系特异性增强子（红系增强子）区域并且特异性沉默BCL11A基因，重启γ珠蛋白（与α珠蛋白组成胎儿血红蛋白HbF）的表达，从而治愈β地中海贫血。通过CASGEVY™治疗，可以提高HbF水平，有可能缓解输血依赖性β地中海贫血患者的输血需求，并减少镰刀型细胞贫血病患者的疼痛和使人衰弱的血管闭塞性危象。
翌圣生物致力于提供生命科学产业上游核心原料，拥有严格按照ISO13485质量体系标准建设和管理的独立洁净生产车间。可提供基因编辑细胞治疗研发及生产所需的相关试剂及耗材，助力于CGT产品开发及上市。
基因编辑细胞治疗流程及相关产品
产品推荐
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产品定位 |
产品名称 |
产品货号 |
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细胞分离 |
ACCUTASE细胞消化液 |
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Lymphocyte Separation Medium 1.077 淋巴细胞分离液1.077 |
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Red Blood Cell Lysis Buffer红细胞裂解液 |
40401ES |
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Serum-Free CellStore Freezing 无血清细胞冻存液 |
40151ES |
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基因编辑 |
Hifair® Precision sgRNA Synthesis Kit |
11355ES |
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Cas9 Nuclease |
11350ES |
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Hieff Trans® PEI Transfection Reagent-GMP |
40821ES |
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UCF.ME®UltraNuclease GMP-grade全能核酸酶(同Benzonase) |
20157ES |
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细胞培养 |
RPMI1640培养基(含L-谷氨酰胺；不含丙酮酸钠,HEPES,双抗) |
41402ES |
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Fetal Bovine Serum Gold 胎牛血清(特级) |
40130ES |
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Recombinant Human IL-2 Protein |
90103ES |
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Recombinant Human IL-7 Protein |
90188ES |
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Recombinant Human IL-15 Protein |
90113ES |
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ITS 胰岛素、转铁蛋白和硒溶液,100X |
60708ES |
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细胞质控 |
E.coli Host Cell DNA Residue Detection Kit (2G) |
41308ES |
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HEK293 Host Cell DNA Residue Detection Kit (2G) |
41306ES |
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SV40LTA&E1A Residue DNA Detection Kit |
41310ES |
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Replication-competent Lentivirus (RCL) Detection Kit |
41311ES |
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MycAway Mycoplasma Real-time qPCR Detection Kit |
40618ES |
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UCF.ME® UltraNuclease ELISA Kit |
36701ES |
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Kinetic Turbidimetric LAL Assays |
60401ES |