数十年来，动物模型一直是药物研发早期验证的基石。然而，这一体系始终伴随着局限与争议。动物试验成本高昂、饲养环境复杂，还持续引发伦理关注——动物权益组织正是近年来支持FDA改革的最积极群体之一。

更为关键的是，动物模型并非理想的人体替代方案。统计数据显示，近九成候选药物在进入临床阶段后仍以失败告终。其背后的根本原因在于，物种间存在不可忽视的生理差异：某种分子或许能在小鼠模型中改善帕金森症状，但这并不意味着它同样能够在真实患者中发挥疗效。

动物模型缺乏基因多样性且与人类间存在表型差异

类器官技术通过干细胞三维自组装方法再现组织微结构，并在一定程度上模拟“疾病—反应—调控”链条。相对于动物模型，类器官技术体现出了显著的成本优势。与此同时，类器官的高通量筛选能力使研究人员能够同时测试数百种化合物，大幅提高研发效率。

更为振奋的是，2025年10月，美国生物技术公司 Qureator 宣布获得 FDA 批准，正式启动抗癌新药 BAL0891 联合疗法的临床试验（IND）。而该疗法关键疗效数据完全依赖于 Qureator 开发的血管化肿瘤免疫类器官模型（vTIME）。这表明，监管机构不再仅仅是“鼓励”替代方法，而是真正开始依据类器官数据通过核心审批。好处显而易见，公司省去了漫长且昂贵的动物模型构建过程，大幅缩短了 IND 申报周期。而人源类器官更高的保真度，更具有无可比拟的现实意义。

事实上，截止2025年10月19日，已有至少15项新药申请（NDA）向FDA提交了包含类器官实验数据的材料，显示监管者对这类数据的认可度正在提高。

总体而言，美国在类器官技术上“软硬兼施”：软指政策和资金支持，如监管法规更新、政府和风险资本投入，硬指技术和产业实力，如科研成果转化、初创企业创新等。可以预见，美国将继续在该领域保持创新引领地位，并通过完善监管和标准，引导类器官技术更快融入主流医药研发体系。

中国政府同样高度重视生物医学技术创新发展，过去数年陆续探索监管机制：2015年原卫计委和食药监总局发布《干细胞临床研究管理办法（试行）》，以医疗机构为主体建立了干细胞临床研究的规范路径；海南博鳌乐城先行区也试点了细胞基因疗法的转化应用特别监管模式（少量数据+专家评审+患者知情同意）。

2025年10月10日，中国国务院签署第818号令，发布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》。该条例将于2026年5月1日施行，首次为类器官等“生物医学新技术”开辟了独立于药品和器械之外的第三条监管快车道。

2026年国自然指南增设C1004代码，更是在此前重重政策东风保驾护航的基础上，再次跨出一大步，解决了类器官研究长期以来在评审环节中定位模糊的问题：独立代码意味着将由具备类器官研究背景的同行专家进行集中评审，有效降低了跨学科交叉带来的评价误差。

关于2026年国自然申请类器官方向可能的评审关注热点：

• 高仿真复杂模型：不再局限于单一细胞，而是包含血管化、神经支配、免疫微环境的复杂类器官系统；

• 类器官+AI/机器人：利用自动化生物打印（3D Bioprinting）和机器视觉进行高通量药物筛选；

• 临床转化医学：基于患者来源类器官（PDO）的个性化精准用药指导，特别是在罕见病和晚期癌症领域。

科研进展方面，近一年来，国内团队重点研究突破频出。8月，清华大学与北京大学第三医院、中国医学科学院北京协和医学院以及德雷塞尔大学团队合作，利用生物打印技术，高通量快速生成了具有均匀大小的肾细胞癌类器官，实现了批次自动化稳定构建和质量控制，并保留了来自于患者的个性化特征，具有肿瘤间和肿瘤内异质性，可用于高通量药物测试，对临床具有重要参考价值；9月，清华大学邵玥及合作团队以“三胚层共建”策略，首次生成了可以同时展现胃底–胃窦双极分区的类器官，在顶刊Nature发文破解了胃早期发育黑箱；11月，中国科学院动物研究所刘光慧研究员团队分别与合作者发表两篇类器官领域重磅论文，通过构建血管和神经类器官模型，分别揭示了器官稳态建立和衰老的关键机制；12月，南京医科大学赵如凇副教授作为共同第一作者，在Cell Stem Cell发表研究，建立了人胚与子宫内膜类器官的三维共培养系统，为解析人类早期妊娠失败提供了研究平台。

作为亚太区的核心市场，中国的类器官研究和产业近年迅猛发展。市场规模虽仍落后于美国，但增速位居全球前列。根据Grand View Research 的数据，2024年中国类器官及类肿瘤球市场规模约为4.51亿美元，占当年全球市场的8.1%。得益于科研投入和需求增长，预计中国市场在2025至2030年期间将以28.3%的年复合增长率增长，2030年达到约19.04亿美元。这一增速远高于全球平均，意味着中国有望在未来十年成为与北美比肩的重要市场。在亚太地区内部，中国已被预测将在2030年成为区域收入规模最大的类器官市场，并引领亚太的技术应用。